川崎病患儿发热，到底要不要用激素控制？这一在全球儿科领域备受关注的问题，一度没有定论。由复旦大学附属儿科医院（下称“复旦儿科”）联合江西省儿童医院等，针对3208例川崎病患儿进行历时五年研究，最终提供了顶级循证医学证据：川崎病急性期使用激素治疗不能降低冠状动脉并发症。

值得关注的是，4月16日，该项成果刊登于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM，影响因子高达78.5分），由此为全球规范疾病诊疗提供中国答案。

学界争议：激素能否成为川崎病常规治疗？

据悉，川崎病是一种好发于5岁以下儿童的全身非特异性中小血管炎，发病呈全球性分布，东亚地区发病率最高且呈上升趋势。

据此次研究团队带头人、我国知名儿童心脏领域专家、复旦儿科黄国英教授介绍，我国5岁以下儿童1000人里约有1人患有川崎病，日本这一数字是3人，韩国是2人。而至于为何东亚儿童高发川崎病，致病原因尚不明晰，目前学界尚无定论。

川崎病又称“孩子的冠心病”，其导致的冠状动脉病变是其最严重的并发症，直接影响患儿的健康和生命。一般来说，急性期发病初始症状包括持续数天的高热，多发性皮疹、“草莓舌”、嘴唇发红等，亚急性期则症状更加隐蔽可怕，直接诱发动脉病变甚至心肌梗死。

针对上述症状，目前，国内外普遍采用大剂量丙种球蛋白治疗来改善冠状动脉病变，急性期标准治疗方案为：发病10天内静脉输注大剂量丙种球蛋白联合口服阿司匹林。即便接受规范治疗，仍有10%~20%患儿会出现冠状动脉病变，其中0.5%~1%会形成直径≥8mm的大型动脉瘤，严重威胁生命健康。

如何加强抗炎治疗，进一步降低冠状动脉病变风险，一直是学界争论不休的核心问题。复旦儿科副院长翟晓文表示，作为大部分血管炎的有效治疗药物，激素能否用于川崎病的治疗？事实上，在基层医疗机构这样的操作屡见不鲜，但科学说法始终没有给出定论。

一锤定音：全球最大样本量研究给出权威答案

为彻底厘清争议，复旦大学附属儿科医院黄国英、刘芳、严卫丽教授团队牵头，联合全国28家儿童医疗中心，开展了这项大型多中心、开放标签、终点盲法随机对照试验。

据了解，此次研究试验纳入3208例发病10天内、尚未接受标准治疗的急性期川崎病患儿，比较“标准治疗”（静脉滴注丙种球蛋白+阿司匹林口服）与“标准治疗叠加激素”的有效性与安全性。是迄今为止全球范围内同类研究中样本量最大的多中心随机化试验。

研究结果发现，发病1个月时，叠加激素组冠状动脉病变发生率为16.0%，标准治疗组为13.8%，两组无统计学差异；病程2周、3个月时，两组冠脉病变发生率同样相仿。

黄国英进一步补充，尽管叠加激素治疗组的丙种球蛋白无应答率、发热持续时间和炎症指标下降优于标准治疗组，但丙种球蛋白无应答使用激素者可能增加冠状动脉病变发生风险。相关探索性结果亦显示，叠加激素并不能阻止急性期冠状动脉损害后续的进展。

这一结果直接证实，叠加激素治疗未能改善川崎病冠状动脉病变并发症。其对于避免临床过度使用激素、减少不良反应等具有重要指导意义。

前沿引领：探索全球川崎病诊疗新方向

事实上，作为国家儿童医学中心，仅过去一年，复旦儿科就接收7000余例海外疑难杂症患儿，其中不乏川崎病患儿。该院还牵头制定我国“川崎病冠状动脉病变临床处理建议”及《川崎病诊断及急性期治疗专家共识》。同时连续5次牵头每5年一次上海市川崎病流行病学调查，建立全球最大的川崎病专病队列，呈现了中国川崎病的发生和临床诊治情况。

此次研究突破了既往研究纳排对象选择的限制，覆盖全部疾病严重程度及早发冠状动脉病变病例，结果更能反映真实世界诊疗场景。《新英格兰杂志》同期配发美国著名学者纽伯格教授评论文章并指出，来自中国的多中心、开放标签、大样本随机对照试验，明确了激素治疗不应常规应用于未经病情评估筛选的川崎病患儿。

据复旦大学附属儿科医院院长王艺透露，未来该院将继续凝聚专科力量，针对川崎病的研究应超越现有炎症标志物，识别那些驱动冠状动脉层面炎症反应的特异性生物学因子，研发靶向治疗药物，在全球儿童川崎病防治领域贡献更多中国智慧与中国方案。